ניסוי קליני ראשון ביצירת תגובה חיסונית נגד חלבון המעורב במחלה הסתיים בהצלחה. עדיין לא ברור עד כמה הטיפול יעיל

אלצהיימר היא מחלת ניוון מוחי קשה המוכרת כמעט לכולנו. היא פוגעת בתאי מוח ובקשרים ביניהם ומביאה לירידה בכישורי החשיבה ובזיכרון עד כדי חוסר תפקוד מוחלט ולבסוף מוות. הסיכוי לפתח אלצהיימר עולה במידה ניכרת עם הגיל. היות שמשנה לשנה תוחלת החיים ברוב העולם עולה, כך עולה גם מספר הסובלים מהמחלה.

מחקרים רבים נעשים כיום בחיפוש אחרי טיפולים לאלצהיימר, אך רק מעטים מהם מצליחים להגיע לשלב של ניסוי קליני בבני אדם. מתוך אלה, רבים נפסלים בשל תופעות לוואי קשות או יעילות לא מספקת.

מחקר שהתפרסם לאחרונה בכתב העת The Lancet Neurology עשוי להעניק שביב של תקווה. המחקר, שביצעה קבוצת חוקרים ורופאים ממרכז אקסון לחקר המוח בסלובקיה, בהובלת פטר נובק (Novak), מתאר טיפול ניסיוני שעבר בהצלחה את השלב הראשון של ניסוי קליני בחולים.

הביצה והתרנגולת

הטיפול החדש משתמש בגישה של אימונותרפיה, כלומר רתימת המערכת החיסונית לטיפול בבעיה על ידי חיסון פעיל. אולם החיסון איננו נגד נגיף או חיידק, אלא נגד חלבון שהגוף עצמו מייצר.

למה שנרצה להרוס חלבון שהגוף מייצר? באיזה חלבון מדובר? שני חלבונים שונים נחשבים ל"אשמים" בהיווצרות המחלה. הראשון הוא עמילואיד-בטא, שבעיה בתהליך החיתוך שלו גורמת לו להשתחרר מהתאים ולהיאגר ביניהם במצבורים המכונים פלאקים. הפלאקים הולכים וגדלים במוח, עד שתאי העצב בסביבתם מאבדים את הקשרים ביניהם ובהמשך מתים.

החלבון השני נקרא טאו. גרסתו התקינה קיימת בתאי עצב בריאים, כמרכיב חשוב בשלד הפנימי שלהם, אך יכולה להיווצר גם גרסה חולה של החלבון שמשנה את המבנה והתפקיד שלו. במקום להיקשר לחלבונים אחרים המרכיבים את שלד התא הוא מתחיל להיקשר לעצמו וליצור סיבים הנאגרים בתוך התא. בעקבות זאת השלד התאי מתפרק, התא מאבד קשר עם סביבתו ומת. כיום משערים שסיבי הטאו הללו עלולים "להדביק" תאים אחרים.

חוקרי אלצהיימר עוסקים כבר שנים ארוכות בשאלה מה בא קודם – איזה חלבון הוא האחראי הראשי? מי הביצה ומי התרנגולת? במשך תקופה ארוכה הטילו את האשמה על הפלאקים העמילואידים, אך לאחרונה מתחזקת גם גישת הטאו. כבר היו ניסיונות לפתח טיפולים נגד עמילואיד-בטא, אך היות שאותו חלבון נמצא גם בתאים החולים וגם בבריאים (אם כי בצורה שונה), הטיפול כרוך כנראה בתופעות לוואי רבות, הכוללות דלקות והצטברות של נוזלים במוח.

החידוש בטיפול של נובק ועמיתיו טמון בכך שהוא מכוון רק לגרסה החולה של חלסון טאו, שאיננה קיימת בתאים הבריאים. כך מערכת החיסון יכולה לתקוף את התאים החולים בלבד, דבר שמפחית משמעותית את תופעות הלוואי.

בטוח לשימוש

הניסוי שעומד בלב המחקר התנהל בשנים 2015-2013 על קבוצה קטנה של 30 חולים שקיבלו את החיסון או תרופת דמה (פלצבו) במטרה להעריך את מידת הבטיחות והיעילות של הטיפול. במהלך בדיקות רבות שעברו החולים במהלך הניסוי עלה כי תופעת הלוואי המשמעותית היחידה היא אדמומיות וגרד זמניים באזור הזריקה.

מבחינת היעילות, בשלב הזה נבדקה רק המידה שבה הטיפול מפעיל את מערכת החיסון, ומהבחינה הזו הוא נמצא יעיל מאוד. מחקרים נוספים יידרשו על מנת להבין אם הטיפול גם מסייע להפחתת התופעות השליליות של המחלה ואם הוא יכול לשפר את מצבם של חולי אלצהיימר או לפחות להאט את ההידרדרות שלהם. גם המינון הרצוי להשגת התוצאה המיטבית אינו ברור עדיין, וייתכן שישתנה מחולה לחולה, בהתאם לשלב המחלה ולאגרסיביות שלה.

סביר להניח שמחקרים כאלה כבר נמצאים בעיצומם, אך יידרש עוד זמן עד שיתפרסמו תוצאותיהם. עד אז נוכל להמשיך לקוות שפריצות הדרך המדעיות יתגלגלו לטיפול יעיל. ובינתיים, נשתדל להזדקן בכבוד ובעיקר להיות בריאים.